Enritinib è un nuovo inibitore della tirosina chinasi (TKI) attivo per via orale e del sistema nervoso centrale. Studi preclinici hanno dimostrato che enritinib mostra una forte attività antitumorale in linee cellulari tumorali di topo geneticamente modificate e in modelli tumorali di xenotrapianto umano (PDX).
L'efficacia di enritinib: le linee cellulari tumorali in vitro, rispetto al gruppo di controllo in bianco, basse concentrazioni di enritinib possono inibire fortemente le attività di TrkA/B/C, ROS1 e ALK. Ricerca sul tumore del topo modello PDX in vivo, incluso un modello di cancro del colon-retto fuso con il gene TPM3-NTRK1, un modello di sarcoma dei tessuti molli fuso con il gene TPM3-NTRK1, un modello di cancro del polmone ALK fuso con MPRIP-NTRK1 , ETV6-ROS1, SCD4-ROS1 e CD74-ROS1, un modello di tumore della testa e del collo fuso con il gene ETV6-NTRK3 e un modello di leucemia mieloide acuta fuso con il gene ETV6-NTRK3. I risultati hanno mostrato che enritinib aveva attività antitumorale e induceva la regressione del tumore.
Rozlytrek è usato per il trattamento di tumori solidi localmente avanzati o metastatici portatori di mutazioni di fusione genica NTRK1/2/3 (codifica TRKA/TRKB/TRKC), ROS1 e ALK. Questo farmaco può attraversare la barriera emato-encefalica ed è l'unico inibitore TRK clinicamente testato per avere effetti terapeutici contro le malattie cerebrali primarie e metastatiche, senza attività avverse fuori bersaglio; Può bloccare l'attività delle chinasi ROS1 e NTRK e può portare alla morte delle cellule tumorali fuse con i geni ROS1 o NTRK.